美国时间7月16日，罕见病基因疗法明星公司Sarepta Therapeutics宣布：裁员 500 名员工，占其员工总数的 36%，作为战略重组的一部分，旨在每年节省 4 亿美元。值得一提的是，Sarepta在确认裁员的前一天，就有员工在社媒网站上发帖爆料称：在公司OA中提交休假请求，结果该OA没有完成请求，而是显示自己已于周五“被解雇”。谣言引起讨论的一天之后，公司才确认裁员消息。

Sarepta 启动重组之际，美国食品药品监督管理局（FDA）已要求在其旗舰基因疗法 Elevidys 的说明书上加注“黑框警告”，提示该药可能导致急性肝损伤。黑框警示(Black box warning)是药品最严厉的安全警告，意味着可能存在严重或致命的并发症。

加注“黑框警告”源于两例死亡报告：两名青少年男性在接受 Sarepta 的一次性治疗后两个月内出现急性肝功能衰竭并不治身亡。

6 月披露第二例死亡后，该公司已暂停在美国商业环境下对非行走能力患者的 Elevidys 药物供给，并表示正寻求 FDA 批准一项强化风险缓解方案——在用药前加用免疫抑制剂西罗莫司以控制肝毒性。

与此同时，Sarepta 自愿暂停了名为 ENVISION 的 III 期 DMD 试验给药。公司正在制定新的试验方案，拟为无行走能力患者引入更严格的免疫抑制方案；只有在 FDA 批准后，试验才能重启受试者筛选与给药。

来源：fiercebiotech

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