美东时间8月15日，辉瑞宣布其镰状细胞病（SCD）关键药物inclacumab三期临床THRIVE-131研究彻底失败。

辉瑞这款药物（inclacumab）的评估研究共纳入 241 名患者，这些患者年龄均在 16 岁及以上，经确诊患有镰状细胞病，且在前一年发生过 2 至 10 次血管闭塞危象。inclacumab通过静脉输注给药，每 12 周一次。该试验的主要目标是评估 48 周治疗期间患者血管闭塞危象的发生情况。

辉瑞表示，尽管未公布具体数据，但与安慰剂相比，inclacumab在减少血管闭塞危象方面未达到统计学意义上的显著效果。辉瑞称，这款药物的总体耐受性良好，最常报告的副作用包括贫血、关节痛、背痛和头痛。辉瑞炎症与免疫学负责人迈克尔・文森特（Michael Vincent）表示，THRIVE-131 试验的这一结果，对镰状细胞病患者群体及公司而言均令人失望。文森特在声明中指出：“尽管 THRIVE-131 试验结果未达我们的预期，但为推动各方对镰状细胞病的共同认知，我们仍致力于深入解读这些结果，并与医疗界及镰状细胞病相关群体分享。我们始终专注于核心使命 —— 为镰状细胞病患者带来亟需的治疗方案。”镰状细胞性贫血是最常见的遗传性血液贫血之一。这种疾病主要影响非洲人和非裔美国人。据估计，在美国，约有9万至10万美国人患有镰状细胞性贫血。总体而言，目前的估计是，美国500名非洲裔美国人中有一人出生时患有镰状细胞性贫血。GlobalData曾预测，到2030年美国镰状细胞疗法市场规模约48亿美元；Fortune Business Insights则估计全球市场可达98.4亿美元。inclacumab最初由罗氏研发。2018 年，Global Blood Therapeutics获得该分子的授权，并将其推进至中期临床开发阶段。2022 年，辉瑞以 54 亿美元的交易收购了Global Blood Therapeutics，通过此次收购，辉瑞获得了三款核心资产：已上市药物Oxbryta（voxelotor）、临床后期候选药物inclacumab以及下一代血红蛋白聚合抑制剂GBT60110。

去年 9 月，辉瑞在上市后临床试验中发现，Oxbryta用药组的血管闭塞危象发生率及死亡率均高于安慰剂组，遂主动将该药物撤出市场。此外，在针对该药物的研究中，也观察到了更高的血管闭塞危象发生率。

在周五的公告中，辉瑞表示已完成对Oxbryta的数据分析审查，并已将结果提交给美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）。该公司承诺，将于今年发布一份综合分析报告，其中将包含Oxbryta的补充数据及相关分析结果。

辉瑞的镰状细胞病药物管线中，还包含一款来自Global Blood Therapeutics的资产 —— Osivelotor。该药物是Oxbryta的下一代升级版，目前已进入 Ⅲ 期临床试验阶段，但由于 FDA 去年发布了部分临床暂停令，其患者入组工作仍处于暂停状态。辉瑞表示，将在获得相关进展后，及时公布该研究的最新动态。

文章参考：medcitynews.